用新型可电离脂质构建的 T-LNP 与给药装置，形成更安全的非病毒给药方案，替代部分病毒载体递送。

• LNP 递送可替代 66% 的 AAV 递送
• 更低 AAV 注射量，更少免疫激活，更高安全性
• 新型可电离脂质 + T-LNP 处方与给药装置
• 一级脂质靶向 + 二级配体靶向

可拓展方向：镰状细胞病（SCD）、输血依赖型 β 地中海贫血（TDT），以及更多肝脏靶向的基因编辑疗法。

新型脂质实现被动脾脏靶向，再以 Ligand 修饰实现主动细胞靶向，体内直接完成 T 细胞改造。

• 双重靶向带来更高靶组织表达
• 更低给药剂量，更高安全性
• LNP 递送：更少免疫激活，更低细胞因子风暴风险
• 突破肿瘤治疗边界

体外 CAR-T 制造工艺复杂、成本高；体内递送把生产流程简化并提升效率。